Atualização de pesquisa O que há de novo em tratamentos para FC

Você está atualizado sobre desenvolvimentos recentes no tratamento da fibrose cística (FC)? Graças aos avanços da ciência médica, as perspectivas para as pessoas com FC melhoraram muito nas últimas décadas. Os cientistas continuam a desenvolver novos medicamentos e estratégias para melhorar a vida das pessoas com FC.

Vamos dar uma olhada em alguns dos mais recentes desenvolvimentos.

Diretrizes atualizadas para melhorar o atendimento personalizado

Em 2017, especialistas da Cystic Fibrosis Foundation divulgaram diretrizes atualizadas para diagnosticar e classificar a FC.

Essas diretrizes podem ajudar os médicos a recomendar abordagens mais personalizadas para o tratamento da FC.

Na última década, os cientistas desenvolveram um melhor entendimento das mutações genéticas que podem causar a FC. Pesquisadores também desenvolveram novos medicamentos para tratar pessoas com certos tipos de mutações genéticas. As novas diretrizes para diagnosticar a FC podem ajudar os médicos a determinar quem tem maior probabilidade de se beneficiar de certos tratamentos, com base em seus genes específicos.

Novos medicamentos para tratar a causa subjacente dos sintomas

Os moduladores do CFTR podem beneficiar algumas pessoas com FC, dependendo da idade e dos tipos específicos de mutações genéticas que têm. Essas drogas são projetadas para corrigir certos defeitos nas proteínas CFTR que causam sintomas de FC. Enquanto outros tipos de medicação podem ajudar a aliviar os sintomas, os moduladores de CFTR são o único tipo de droga atualmente disponível para tratar a causa subjacente.

Muitos tipos diferentes de mutações genéticas podem causar defeitos nas proteínas CFTR. Até agora, os moduladores CFTR estão disponíveis apenas para tratar pessoas com certos tipos de mutações genéticas. Como resultado, algumas pessoas com FC atualmente não podem se beneficiar do tratamento com moduladores de CFTR - mas muitas outras podem.

Até o momento, a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou três terapias moduladoras do CFTR para pessoas em certas faixas etárias com certas mutações genéticas:

• ivacaftor (Kalydeco), aprovado em 2012
• lumacaftor / ivacaftor (Orkambi), aprovado em 2015
• tezacaftor / ivacaftor (Symdeko), aprovado em 2018

De acordo com a Fundação de Fibrose Cística, pesquisas estão em andamento para avaliar a segurança e a eficácia dessas drogas em outros grupos de pessoas que vivem com FC. Os cientistas também estão trabalhando para desenvolver outros tipos de terapias moduladoras de CFTR que possam beneficiar mais pessoas com FC no futuro.

Para saber mais sobre quem pode se beneficiar do tratamento com um modulador CFTR, fale com seu médico.

Pesquisa em andamento para desenvolver novas terapias

Pesquisadores de todo o mundo estão trabalhando duro para melhorar a vida das pessoas com FC.

Além das opções de tratamento atualmente disponíveis, os cientistas estão atualmente tentando desenvolver novos tipos de:

• Terapias modulador CFTR
• drogas para diluir e soltar o muco
• medicamentos para reduzir a inflamação nos pulmões
• medicamentos para combater infecções bacterianas e outras infecções microbianas
• drogas que visam moléculas de mRNA que codificam proteínas CFTR
• tecnologias de edição genética para reparar mutações no CFTR gene

Os cientistas também estão testando a segurança e a eficácia das opções atuais de tratamento para novos grupos de pessoas com FC, incluindo crianças pequenas.

Alguns desses esforços estão nos estágios iniciais, enquanto outros estão mais adiantados. A Cystic Fibrosis Foundation é um bom lugar para encontrar informações sobre as pesquisas mais recentes.

O progresso está sendo feito

A FC pode prejudicar a saúde física e mental das pessoas que a possuem, assim como aqueles que cuidam delas. Felizmente, os avanços contínuos na pesquisa e cuidados de FC estão fazendo a diferença.

De acordo com o último Relatório Anual de Dados do Registro de Pacientes da Cystic Fibrosis Foundation, a expectativa de vida das pessoas com FC continua a aumentar. A função pulmonar média das pessoas com FC melhorou significativamente nos últimos 20 anos. O estado nutricional também melhorou, enquanto a presença de bactérias nocivas nos pulmões diminuiu.

Para alcançar os melhores resultados possíveis para o seu filho e aproveitar ao máximo os recentes avanços no atendimento, é fundamental agendar exames regulares. Informe a equipe de atendimento sobre mudanças na saúde e pergunte se você deve fazer alguma alteração no plano de tratamento.

O takeaway

Enquanto mais progresso é necessário, as pessoas com FC estão vivendo mais e com uma vida mais saudável do que nunca. Os cientistas continuam a desenvolver novas terapias, incluindo novos moduladores do CFTR e outros medicamentos para o tratamento da FC. Para saber mais sobre as opções de tratamento do seu filho, fale com o médico e outros membros da equipe de atendimento.